Nel 2020 159 pazienti sono stati sottoposti a terapie Car-T con un tasso di trattamento del 21 per cento rispetto alla popolazione target, mentre nel 2021 si stima un incremento del 56 per cento del numero dei pazienti. I dati vengono dall’edizione 2021 del Report Atmp, advanced therapy medicinal products, che analizza i dati raccolti dai principali centri coinvolti nell’erogazione delle terapie avanzate (scaricabile qui). Peraltro anche per quanto riguarda le nuove terapie geniche nei primi mesi dopo la rimborsabilità si registra un numero significativo di pazienti trattati rispetto alla popolazione target. Il report, il quarto dal 2017, è realizzato da AtmpForum, agorà virtuale nata dalla collaborazione tra l’Università del Piemonte Orientale e Ma Provider come think tank sulle terapie avanzate in Italia.

Italia all’avanguardia

A oggi le terapie avanzate approvate in Europa sono in totale 19, di cui 14 attive. Di queste 7 hanno ricevuto la rimborsabilità da Aifa, 6 sono ancora rimborsate e attive e 6 sono in corso di valutazione. La difficoltà nella gestione delle terapie innovative e la loro complessità sono dimostrate dal tasso di fallimento nel processo autorizzativo. Anche la sostenibilità per le aziende è un parametro importante: 5 terapie sono state ritirate dal commercio una volta ottenuta la marketing authorization. Va comunque sottolineato che l’Italia è stata pioniera nel rimborso del farmaco per il trattamento della Sma1, autorizzando, per la prima volta in Europa, un meccanismo di dilazione di pagamento in cinque anni che considera quindi la terapia non come voce di spesa corrente ma come investimento di medio periodo.

Un’opportunità di cura e di sviluppo

«Quello delle terapie avanzate è un settore specialistico, ad alto rischio e con promesse di risoluzione di patologie gravi che richiede grandi investimenti ed elevata specializzazione», ha spiegato Paola Lanati, direttore AtmpForum, a margine della presentazione del report. «L’Italia ha centri di ricerca e ricercatori di eccellenza internazionale, pertanto riteniamo che le Atmp rappresentino per il Paese un’opportunità di sviluppo e di crescita del settore, se sostenuto da una politica di investimenti e di partnership pubblico-privato».

Proposte operative

Accanto al report, AtmpForum ha presentato cinque proposte concrete per rendere la ricerca sulle terapie avanzate competitiva e rivolta allo sviluppo industriale: si va dall’istituzione di un fondo di investimento partecipato pubblico-privato, all’attivazione di un piano generale di ammodernamento delle dotazioni tecnologiche e di uno destinato all’individuazione di innovativi sistemi di rimborso specifici. Secondo AtmpForum occorre inoltre inserire le tematiche correlate a queste terapie nei programmi formativi universitari ed extra-universitari e costruire modelli organizzativi territoriali che tengano conto delle peculiarità delle terapie avanzate. Nel 2020 le terapie avanzate in Italia valevano 16,7 milioni di euro e, secondo le proiezioni, sono destinate nei prossimi anni a raggiungere un valore di 300 milioni: si tratta dunque di una delle più grandi opportunità di cura e di crescita economica a cui il mondo sanitario si sia mai trovato davanti. Un’occasione importante, quindi, che solo con un radicale cambio di passo potrà essere colta.