Malattie rare, il ruolo delle biotech

Negli ultimi dieci anni molte aziende biotech si sono progressivamente orientate verso lo sviluppo di terapie per patologie rare, come ho scritto su Biotecnologie (inserto de Il Sole 24 Ore) del 4 luglio 2017. Oggi sono un problema globale: se ne contano più di 7mila, oltre 30 milioni di pazienti in Europa ne soffrono. La scarsità di numeri rende complicata la ricerca e fa alzare molto il costo dei farmaci. Il campo oncologico è quello maggiormente rappresentato, seguito dalle patologie metaboliche, epatiche ed endocrine, dalle malattie cardiovascolari e infiammatorie. L’Italia è in prima linea nella ricerca farmaceutica con il 24 per cento degli studi clinici sulle malattie rare e il 30 per cento con farmaci biotech. Del resto i farmaci biotech sono fondamentali per il trattamento delle malattie rare che colpiscono non più di 5 persone su 10mila: se ne conoscono oltre 7mila di cui almeno l’80 per cento di origine genetica. I pazienti toccano circa i 2 milioni in Italia e in Europa rappresentano il 7 per cento circa della popolazione, ovvero tra 24 e 36 milioni di persone. Lo scorso anno il rapporto annuale di Cesbio, il Centro studi e ricerche sulle biotecnologie sanitarie e settore biotech che vede coinvolti Cergas Bocconi e Università del Piemonte Orientale, in collaborazione con Assobiotec, ha elaborato anche due monografie su temi caldi. La prima fornisce al decisore politico gli strumenti oggettivi per la valutazione dei farmaci biotech, anche nei casi più complessi come quelli dei farmaci orfani per le malattie ultra-rare dove il rapporto costo-efficacia è inevitabilmente sfavorevole. La seconda monografia riguarda invece i test genetico-molecolari che indicano i pazienti adatti a ricevere una terapia oncologica biotech mirata. Il rapporto evidenzia che la spesa per farmaci biotech è concentrata per il 94 per cento in ospedale e cresce a un ritmo simile alla spesa farmaceutica ospedaliera. Si osserva poi un aumento della quota di mercato dei biosimilari (farmaci lanciati sul mercato dopo la scadenza del brevetto dell’originator), passati dall’1,3 per cento del 2009 al 32,9 per cento del 2014.

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